La Food and Drug Administration des États-Unis (FDA), l’organisme fédéral de réglementation des produits alimentaires et pharmaceutiques, a approuvé un nouveau traitement contre la drépanocytose, une maladie génétique du sang douloureuse et potentiellement mortelle, mis au point par une entreprise californienne.
« L’autorisation donnée aujourd’hui est une nouvelle source d’espoir pour les 100 000 personnes aux États-Unis et les plus de 20 millions d’autres dans le monde qui vivent avec cette maladie invalidante », a déclaré Brett P. Giroir, commissaire par intérim de la FDA, le 25 novembre, en annonçant la mesure qui vise Oxbryta, un médicament destiné aux personnes de plus de 12 ans.
La société biopharmaceutique Global Blood Therapeutics Inc., basée à San Francisco, note qu’Oxbryta est le premier médicament approuvé qui cible les malformations cellulaires, cause de cette maladie.
Chez les patients atteints de drépanocytose, les globules rouges prennent la forme d’une faucille, ce qui entrave la circulation sanguine. Cette maladie touche principalement des personnes en Afrique subsaharienne ou originaires du sous-continent.
Richard Pazdur, un chercheur principal à la FDA, explique : « Avec Oxbryta, les cellules falciformes ne seront pas aussi susceptibles de s’agglutiner et de prendre la forme d’une faucille, ce qui peut entraîner la baisse du taux d’hémoglobine due à la destruction des globules rouges. »
La FDA a accordé « une autorisation accélérée » à Oxbryta pour que le médicament puisse être utilisé pour combler un vide thérapeutique, mais des essais cliniques supplémentaires sont encore nécessaires.
Global Blood Therapeutics qualifie Oxbryta « d’avancée majeure » pour les personnes touchées par la drépanocytose.
Today, we approved a novel treatment to target the central abnormality in #SickleCell disease giving additional hope to those who live with this debilitating blood disorder https://t.co/NbSqrSX4zG pic.twitter.com/LQMICYv9Ec
— ADM Brett P. Giroir (@FDACommissioner) November 25, 2019