EUA aprovam medicamento inovador para o tratamento de fibrose cística

Cientista segurando tubo de ensaio (© Gregory Bull/AP Images)
A Vertex Pharmaceuticals Incorporated gasta bilhões de dólares desenvolvendo tratamentos para doenças raras. Nesta foto, cientista trabalha em laboratório da empresa em San Diego em 2015 (© Gregory Bull/AP Images)

Inovadores americanos desenvolveram um novo medicamento para o tratamento de fibrose cística que expandirá de maneira dramática as opções de tratamento a pacientes que sofrem dessa doença fatal.

O novo tratamento ajudará 90% dos pacientes portadores de fibrose cística, incluindo muitos que anteriormente não tinham opções de tratamento, informou a Agência de Controle de Alimentos e Medicamentos (FDA), em outubro, ao aprovar o tratamento com o medicamento Trikafta, produzido pela Vertex Pharmaceuticals Incorporated.

A Vertex Pharmaceuticals, empresa de biotecnologia com sede em Boston, combinou três medicamentos para produzir o Trikafta, que age sobre uma proteína defeituosa que causa a fibrose cística, doença hereditária que afeta os pulmões e o sistema digestivo.

A aprovação do Trikafta “marca um tremendo avanço” para quem é portador da doença, disse Preston W. Campbell III, presidente da Fundação da Fibrose Cística.

Embora existam outros tratamentos, Ned Sharpless, ex-comissário da FDA, disse que o Trikafta é o primeiro tratamento aprovado para adolescentes que possuem a forma mais comum da doença e fornecerá opções de tratamento adicionais para outras pessoas que possuem a doença.

Tuíte:
Comissário em exercício da Agência de Controle de Alimentos e Medicamentos (FDA): Atualmente, através da aprovação da FDA, estamos disponibilizando um tratamento histórico para 90% dos pacientes cuja idade é 12 anos ou mais e que tenham fibrose cística alguns que anteriormente não tinham opções e oferecendo a outros membros da comunidade acesso a uma terapia adicional eficaz. https://go.usa.gov/xp3Cg @FDACommissioner