Мискрокопический снимок серповидной клетки (слева) и здоровых эритроцитов (© Janice Haney Carr/CDC/Sickle Cell Foundation of Georgia)
Мискрокопический снимок серповидной клетки (слева) и здоровых эритроцитов. По словам исследователей, французский пациент, который прошел генную терапию, теперь обладает достаточным количеством эритроцитов, чтобы избежать симптомов заболевания. (© Janice Haney Carr/CDC/Sickle Cell Foundation of Georgia)

Американские регулирующие органы одобрили новый препарат, разработанный калифорнийской компанией, для лечения серповидноклеточной анемии, болезненного и опасного для жизни наследственного заболевания крови.

«Решение, принятое сегодня, дает новую надежду 100 тыс. американцев и более 20 млн пациентов по всему миру, страдающих от этого тяжелого заболевания крови», — заявил Бретт Жируар, действующий директор Управления по контролю качества продуктов питания и лекарственных препаратов (FDA), 25 ноября, когда агентство одобрило Oxbryta для пациентов старше 12 лет.

Биофармацевтическая компания Global Blood Therapeutics Inc., которая базируется в Сан-Франциско, заявила, что Oxbryta – первая лицензированная терапия, действие которой направлено на деформированные эритроциты, вызывающие заболевание.

В пациентах с серповидноклеточной анемией эритроциты принимают серповидную форму и закупоривают кровеносные сосуды. Заболевание часто всего встречается среди населения или потомков населения стран Африки к югу от Сахары.

Старший научный сотрдуник FDA Ричард Пацдур говорит, что “Oxbryta снижает вероятность того, что серповидные клетки слипнутся в форме серпа, так как это разрушает эритроциты и может вызвать низкий уровень гемоглобина в крови.»

FDA решило разрешить Oxbryta пройти “ускоренный процесс одобрения”. Это означает, что лекарство может быть направлено на неудовлетворенные медицинские потребности, но необходимо провести дополнительные клинические исследования.

Global Blood Therapeutics считает, что Oxbryta представляет собой “важную веху” для людей с серповидноклеточной анемией.

Сегодня был одобрен новый препарат для лечения основной аномалии, вызывающей серповидноклеточную анемию, и это дает надежду тем, кто страдает от этого тяжелого заболевания крови. https://t.co/NbSqrSX4zG