美国监管部门批准加利福尼亚州(California)某公司为治疗鐮状细胞疾病研制的药物。这种遗传性血液疾病会产生剧烈的疼痛，具有致命性。
11月25日，美国食品与药物管理局（U.S. Food and Drug Administration）批准新药Oxbryta供12岁以上的患者使用。该局执行局长布雷特·吉罗瓦（Brett P. Giroir）说，“这种血液疾病对人体消耗极大。今天宣布批准的药品为美国10万和全球2,000多万患者带来了更大的希望。”
旧金山（San Francisco）生物制剂公司“全球血液治疗公司”（Global Blood Therapeutics Inc.）表示，Oxbryta是第一个以血液细胞畸形为靶标的药品。血液细胞畸形是鐮状细胞疾病的根源。
在患鐮状细胞疾病的病人体内，红细胞的形状可变成镰刀形，对血液流动造成障碍。这种疾病主要见之于非洲撒哈拉以南(sub-Saharan Africa)的居民及其后裔。
美国食品与药物管理局高级研究员理查德·帕兹多尔（Richard Pazdur）说，“使用Oxbryta后，细胞相互合并成镰刀形状的可能性会降低。镰状细胞可导致红血球细胞破坏，降低血红蛋白的水平。”
美国食品与药物管理局采取快速批准程序批准Oxbryta，使这种药物在仍然需要更多临床试验的条件下满足未满足的医疗需求。
“全球血液治疗公司”称Oxbryta为镰形细胞疾病患者造福的一个重要里程碑。
Today, we approved a novel treatment to target the central abnormality in #SickleCell disease giving additional hope to those who live with this debilitating blood disorder https://t.co/NbSqrSX4zG pic.twitter.com/LQMICYv9Ec
— ADM Brett P. Giroir (@FDACommissioner) November 25, 2019
