美国批准治疗囊性纤维化的突破性新药

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福泰制药公司(Vertex Pharmaceuticals Incorporated)投入数十亿美元资金开发治疗罕见疾病的治疗药物。图为该公司一名科研人员在圣地亚哥(San Diego)实验室工作。摄于2015年。 (© Gregory Bull/AP Images)

美国的发明者开发治疗囊性纤维化的新药,大大扩大了为这种危及生命疾病的患者提供的治疗方案。

美国食品和药物管理局(U.S. Food and Drug Administration)于10月表示,福泰制药公司(Vertex Pharmaceuticals Incorporated)为治疗囊性纤维化生产的新药Trikafta已获批准。这种药物对90%患者的治疗有帮助。

福泰制药公司是总部设在波士顿(Boston)的生物化学公司。该公司用3种药制成Trikafta联合制剂,以导致囊性纤维化的缺损蛋白为靶标。囊性纤维化是一种对肺部和消化系统产生影响的遗传性疾病。

囊性纤维化基金会(Cystic Fibrosis Foundation)主席普雷斯顿·坎贝尔(Preston W. Campbell III)表示,Trikafta得到批准为治疗这种疾病的患者取得了巨大的突破性进展。

美国食品和药物管理局前局长奈德·沙普雷斯(Ned Sharpless)说,对这种疾病尽管还有其他治疗方法,但Trikafta是第一次为这种疾病最常见形态的青少年患者批准的治疗药物,也为患病的其他人提供了更多的治疗方案。